ZVS101e注射液是针对结晶样视网膜变性(BCD)研究开发的基因替代治疗药物,适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者,也是全球范围内针对BCD首次开展IIT临床研究和I/II期临床试验的药物,2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证(ODD),2022年底获中国、美国两地IND默示许可,2023年2月在天津医科大学眼科医院顺利完成I/II期临床试验首例受试者入组。ZVS101e注射液的首例IIT受试者随访超过2年,结果显示药物具有良好安全性和显著治疗效果。
ZVS203e注射液是针对RHO基因突变导致的常显遗传视网膜色素变性(RHO-adRP)自主研发的基因编辑治疗药物,目前正在北京大学第三医院开展IIT探索性临床研究,该药物于2022年6月获得美国FDA孤儿药资格认证(ODD),2023年9月完成IIT首例受试者给药。ZVS203e注射液是全球范围内针对RHO-adRP首款进入临床阶段的基因编辑治疗药物。
中因科技团队拥有药物全生命周期开发的能力和经验,目前有7个在研遗传性眼病基因治疗管线,旨在解决该类疾病无药可医的困境,为全球遗传性眼病患者带来光明和希望。
19043起
融资事件
7515.62亿元
融资总金额
9528家
企业
3006家
涉及机构
776起
上市事件
7.03万亿元
A股总市值