杜冠华：医疗创新与新药研发的发展方向

2023年8月18日，由中国投资协会股权和创业投资专业委员会和中国医药企业管理协会投融资服务专委会指导，约印医疗基金、投资界、药渡经纬信息科技（北京）有限公司联合主办，清科创业承办的“第三届约印医疗创新产业大会”在北京举办。

大会以“聚力创新，远见未来”为主题，力邀行业专家、领军企业、高成长企业以及投资者相聚北京，共同探讨医疗创新产业的热点话题，为深化融合数字经济与医疗创新产业、推动大健康产业的发展贡献力量。

会上，中国医学科学院北京协和医学院药理学教授 杜冠华发表嘉宾致辞。

以下为演讲实录，

经投资界（ID:pedaily2012）编辑：

尊敬的各位产业界、学术界和投资界的朋友，今天非常高兴，能够到这里跟大家一块交流。根据会议主题，我要讲的是医疗创新，但我看到，大家更关注的是关于投资模式，其实这两者没有矛盾。

刚才几位领导发言谈到了要专业专注做一件事情，也特别谈到了要有能力做一件事情，谈到了聚一群匠人，做一件善事，生物医药产业就是一个需要一群匠人共同做的一件善事。

我是做药物研究的，医疗模式创新与药物研发是什么关系呢？历史经验说明，创新药物研发是医疗模式创新的根本，药物的发展决定了医疗模式的创新方向。我们总是要讨论创新，什么是创新？我作为一个老师，也经常对学生谈创新。关于创新凡是能够说出来的事就已经不是在创新了，你能够听到的也不是创新了，只有你要做的是别人没有想到，没有看到，还没有说出来的，才是创新。这个难度大不大？其实是很大的。各个行业都是如此，包括我们的投资。

前些年生物医药产业投资可谓炙手可热，投资者几乎想都不想，看到生物医药就投，听到生物医药就进，其热度之高，达到了热血沸腾，热情澎湃，似乎连基本的科学思考的过程都蒸发了。最近两年，这个领域的投资冷下来了，可谓一下进入了寒冬，到了冰冻期，冷到了投资者们的大脑神经细胞冻结，大家都不思考了，只要是生物医药，一概都不做了。在这种环境下，约印今天在这里召开这个会议，说明还有仁人志士，在高热期冷静思考，再寒冬期激情开拓。今天参会的人员所属是既冷静理智又热情探索的人士。基于此，我认为生物医药产业领域的发展进入了一个新的时期。

今天在这里，我想从药物创新的角度，谈一谈医疗模式创新和药物研发的关系及发展的方向。医疗创新的根本目标就是治疗疾病，维护人类的健康。

健康对于人类社会发展是一个永恒的主题，无论是贫穷还是富有，先进还是落后，但是追求健康的愿望是永远不会改变的。

关于药物发现，早在几千年以前，神农尝百草的故事就已经流传，神农尝百草找到了一些药物，有了药物应用的积累，才有了医学的进步，所以，药物决定了医疗的模式和医疗的创新。

从药物的发展历史来看，可把它分为三个阶段，或者三种模式，一个是几千年时间积累的医药应用历史，形成了我们的传统医学，这种医疗模式至少在3000年以上。在世界上有人类以来，所有的民族，所有的人都在追求着健康，古代四大文明都形成了对健康追求的记录，但是经过了几千年的发展，中华民族、中华文化和中医药学，作为一个没有间断的文明，在持续的发展，直至现在仍然在医疗方面，在健康方面发挥着重要的作用。

另一种模式是现代医学模式，大约距今300年左右，出现了西医药学，把我们带入了一个新的时代，新的模式。

近30年，基于现代生物学技术发展和基因组的测序完成，从药物靶点的认识，精准医学的出现，形成了基于精准和分子靶向的医疗模式。

从中医药的发展历史来看，最早从神农尝百草，一直到现在，创新是没有间断的，传统医学也没有间断，传统医学和中医药在世界上一直处于领先的地位。到了近两三百年，中医药学走进了一个低谷，这个时候如何来发展，是需要大家共同来思考的。

传统药物从发现到应用，决定了医疗的治疗模式，古人用药，每一个药都有它的作用，但是发现病依然比药多，病比治疗的效果更重，所以采取了一些新的模式，进行了一些组方。

化学药物则不同，一般分为解热镇痛药、镇静催眠药，中枢镇痛药等，都是以疾病症状表现和治疗的效果来定位的，这个定位决定了我们的医疗模式。从医学模式上来讲，从传统到现代，经过了一个不同的历程，一个是以症状为检查目标的诊断，以解除症状和痛苦为目标的用药模式。一个是以病理指标为认识基础，以调节病理过程作为对因治疗的一个模式，这是我们现代的医疗模式。

在2015年的时候，出现了一个词，叫做精准医学，我认为，精准医学不是学科，而是是医学追求最终的目标，但绝不是一蹴而就的事情。从广义上来讲，医学的发展方向就是要找准疾病，正确用药，解除病痛，治好疾病就是精准。侠义的精准医学那就是基因组的时代，认为一个病就是某一个基因发生了突变，把这个突变改了以后，病就治好了，我们奔着这条路在不停的奔跑着，也有很多的投资者跟着科学家朝着这一条路奔跑，这个奔跑的速度相当之快。

关于精准医学，我在2016年初就讲，广义的精准医学是医学追求的方向，狭义的精准医学是一个点的认识。美国总统的精准医学与我们医学关系不大，真实的精准医学是病人的需求和医生的追求，医疗的精准实质是达到治疗疾病的目标。

近些年来，又出现了一系列的新概念，如靶向药物。从2001年开始，靶向药物给我们带来了什么？作为投资者可能认为，靶向药物给我们带来了无限的希望和灿烂的阳光，能走多远不知道。经过这些年的发展，又出现了分子靶向药物。这个事情就很难讲了，哪一个药物不是分子发挥着作用呢？所以靶向药物就出现了很多，到现在大家说靶向药物可以用来泡澡了，多到大家都应付不了了。靶向药物的效果如何？可以说确实取得了重要的成果，有些疾病得到了良好的治疗，但靶向药物并不是万能的。所以，围绕靶向药物，就需要冷静考虑。

谈到了新药的应用，决定了医疗的模式，有了靶向药物，靶向药物就要你进行基因检测，这也是一种新的医疗模式。通过基因检测，有合适的药物，可能就获得了治疗的机会，但不是所有的靶点都有靶向药物存在的。分子靶向药物这些年还是取得了很大的成就，不然的话前些年也不会炙手可热。

美国FDA是国际药物研发的标杆，美国FDA批准的药物几乎全世界通行，有人说，美国FDA引领了药学发展发展方向一百年。美国FDA是1930年成立的，到现在还不到100年。但是，药学是需要长期发展的，下个一百年药物发展方向谁引领？我希望在座的各位能够承担一点责任，我们共同努力，更好的把握药学发展的方向。

我们知道，美国批准的药物每年也就30个左右，多时也就40、50个，说明药物的发现是一个缓慢的过程。

我们国家新药创新能力在逐步的提升，取得了巨大的进步。尤其是在国家从2008年到2020年完成的国家重大科技专项，重大新药创制的支持之下，中国药物创新意识、创新能力和创新热情，都在不断的提升。

我们国家批准的药物，也在不断的增加，我们国内批准药物的治疗疾病图，与国际上也没有太大的区别，抗肿瘤药依然占据主导地位，治疗的疾病谱还是非常有限的。

药物发展到现在，依然不能满足临床需要。世界上有名字的疾病就有一万多种，而药物，到现在也只有4、5千种。现在人最多、最为聚集，需要排长队的地方只有医院。这说明对人民群众对医药的需求依然很迫切。缺血性心脏病脑卒中，糖尿病，抑郁症等等，都是危害人民健康的重大疾病，人类一直面临着众多的疾病困扰，我们的药物研发确实需要加快，需要加强，也需要更多的支持。

慢性病具有重大危害，比如糖尿病，在中国约有1.5亿糖尿病人，在国际上也是导致死亡的一个重要的因素。糖尿病是一个慢性病，大家都知道是因为血糖高了。但对于血糖来说，一天中是波动的，吃了糖就高，吃了饭也高，重要的是身体有能力调控到一个正常的水平。血糖高一点没有关系，最危害最大的是并发症，由于长期高血糖引起的眼睛、血管、神经、心脏、肾脏等并发症。尤其是糖尿病外周神经病变，患有糖尿病一段时间，病人开始觉得皮肤有点麻木，逐渐加重，出现严重的外周神经疼痛，还可以发展的更为严重。

我们现在治疗的方法，针对病因治疗，降了血糖，能控制发展的缓慢。胰岛素降糖效果很好，应用了几十年了，但并没有减少糖尿病病人的发病率，也没有降低糖尿病病人的致残率，这个问题需要考虑。

其它降糖药物效果也不错，例如二甲双胍，糖尿病病人广泛使用，但糖尿病并发症依然存在。这些药物都有一个明确的特点，就是降血糖，而且靶点清晰，但并不能把病治好。因此，我们还需要探索，药物发现和研发的模式也需要改变。

糖尿病神经病变是一个重要的问题，但目前还没有治疗效果理想的药物。为了治疗糖尿病神经病变，我们研究了丹参中的一个化学成分，丹酚酸A。

丹参是一味常用中药，有2000多年的应用历史，其中有多种化合物，丹酚酸A是其中活性较好的一个化合物。丹酚酸A对糖尿病神经病变有治疗效果，对细胞有保护作用，对损伤的神经细胞有修复作用。

大量实验研究结果显示，丹酚酸A对感觉神经、运动神经功能都有修复和保护作用。从作用机制上来看，可以通过多途径、多靶点发挥作用。这个药现在二期临床已经完成了，治疗糖尿病的神经病变，效果即将公布。

我们在追求药物靶点的时候，要考虑药物的复杂机制；在追求药物精准的时候，要更多考虑治疗效果的精准。投资是要靠知识、能力的，把握好一个方向，能够为这个社会的发展，为医疗模式的创新，为人类疾病的治疗，为健康的事业做出一番善事，这是我们共同的成就，也是我们共同的梦想。谢谢大家！