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VC/PE杀入这一条隐秘赛道

今年已有至少11家基因编辑公司完成融资,投资方不乏红杉中国、IDG资本、礼来亚洲基金、创新工场、经纬创投等知名VC/PE机构。
2021-11-17 16:34 投资界 王欣雅 刘福娟

基因编辑赛道,火起来了。

最新获得融资的是正序生物,已完成近3亿元人民币最新一轮融资,由礼来亚洲基金、博裕投资共同领投,公司天使轮投资方联新资本、万物资本、红杉中国、泰福资本继续投资。

至此,今年已有至少11家基因编辑公司完成融资——正序生物、希诺谷生物、瑞风生物、锐正基因、贝斯生物、新芽基因、邦耀生物、辉大基因、博雅辑因、本导基因、启函生物,身后是红杉中国、IDG资本、礼来亚洲基金、创新工场经纬创投等知名VC/PE机构,队伍浩浩荡荡。

孵化于上海科技大学,四位教授掌舵

一年半完成两轮融资

正序生物的背后站着四位教授。

创始人之一陈佳在南开大学获得学士学位后,又在中科院上海生化细胞所获得了博士学位,随后到美国国立卫生研究院做了5年的博士后研究,2014年底回到上海科技大学建立了自己的实验室。值得注意的是,正序生物也是上海科技大学孵化的企业之一,公司以新一代基因编辑系统——碱基编辑为基础,开发针对遗传病的突破性疗法,以期攻克疾病,造福人类健康。

做博士后时,陈佳研究的领域是DNA损伤修复。回国开展独立研究工作后,他们首先利用CRISPR-Cas9系统作为工具来做基础研究,在Cas9产生的DNA损伤修复过程当中发现了一种胞嘧啶脱氨酶,它可以在DNA修复过程中产生新的突变。

2019年底,上海科技大学组织了双创大赛,期间陈佳开始认识一些投资人,这也是他从科学家转身成为企业家的契机。与此同时,由于新冠疫情等原因,生命科学创业在国内掀起浪潮,2020年8月18日,陈佳联手中科院杨力教授、武汉大学殷昊教授以及上海科技大学杨贝教授创立了正序生物。

四位教授既是好朋友又是科研合作伙伴,他们共同创业后,分工明确。陈佳聚焦于基因编辑工具开发与DNA修复机制,他在团队中负责碱基编辑工具的开发;杨力负责基因筛查、全基因组脱靶突变检测,殷昊负责基因编辑递送载体的开发和改造,杨贝则负责蛋白质的工程改造。

目前,该公司已顺利入驻联育孵化器,并成功搭建了自主技术优化、生物学转化及工艺开发实验室。虽然才成立一年多,但正序生物已经完成两轮融资。去年年末,该公司完成了4000万元人民币的天使轮融资,投资方有万物资本、联新资本、红杉中国、泰福资本,同时,与上海科技大学签署总金额逾1.7亿元人民币的专利组合全球独家永久授权协议。

改写生命密码的工具

基因编辑是什么?

基因编辑被称为“改写生命密码的工具”。

这是一种对生物体基因组进行定点修饰的新技术,科学家们能够通过这一技术敲除、插入或者修复目标基因。这就好比用Word文档来编辑长篇文章的某些字词:先通过查找工具锁定词语位置,再对词语进行删除、扩充或者替换。

在应用上,基因编辑技术可以改良动植物性状、治疗疾病,更有科学家幻想着利用基因编辑技术和克隆技术来复活灭绝物种,比如猛犸象。但当前,基因编辑的研发应用大都围绕着疾病治疗,其中最重要的是治疗单基因遗传性罕见病。

罕见病其实并不罕见。数据显示,目前全球已知的罕见病有7000多种,患者总人数超过3亿,50%的患者在新生儿期或儿童期发病,剩下30%的孩子可能在5岁前失去生命。7000多种罕见病里,有80%都是由单基因突变导致的遗传性疾病,基因编辑便成了一种潜在的治疗思路。

20世纪末,科学家们开始探索基因编辑技术,2012年,Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier发现了第三代基因编辑技术CRISPR,但直到2013年CRISPR成功用于哺乳动物细胞,基因编辑技术的发展热潮才真正到来。

华人生物学家张锋是这个赛道上的佼佼者。2013年,张锋等人首次将CRISPR技术用于人类细胞的基因编辑;2014年,张锋申请到CRISPR相关专利;也是从2013年起,张锋陆续创立了多家公司,包括基因编辑治疗公司Editas Medicine、单碱基编辑治疗公司Beam Therapeutics、基因编辑农业公司Pairwise Plants,以及分子诊断技术公司Sherlock Biosciences等。

2016年初,Editas Medicine在纳斯达克上市,出生于河北石家庄的80后张锋因此获得人生首个IPO。2020年2月6日,张锋创办的Beam Therapeutics也正式登陆纳斯达克,上市首日IPO超1.8亿美元。张锋在基因编辑赛道上的一路开挂式发展,无疑吸引了大批科学家入局。

不过,基因编辑在近些年也一直伴随着争议,其中引发轩然大波的莫过于2018年原南方科技大学副教授贺建奎的基因编辑婴儿事件。贺建奎称其利用CRISPR技术修改了一对双胞胎的一个基因,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病,这是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。

CRISPR发明者Jennifer Doudna曾明确指出贺建奎事件和正常基因编辑的区别:基于CRISPR的临床试验已在癌症患者、镰状细胞病患者和眼疾患者上开展。基因组编辑的许多应用将涉及到个体的体细胞变化,而不是可遗传的生殖系变化。尽管人类胚胎的编辑是相对容易实现的,但很难把它做好,并且很难对终身的健康结果负责。

VC/PE大举进场,寻找生命的出口

今年以来,基因编辑赛道开始升温。

据投资界不完全统计,今年已有至少11家企业获得融资,分别是正序生物、希诺谷生物、瑞风生物、锐正基因、贝斯生物、新芽基因、邦耀生物、辉大基因、博雅辑因、本导基因、启函生物,背后投资方不乏红杉中国、IDG资本、礼来亚洲基金、创新工场、经纬创投等知名VC/PE机构。

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4月21日,博雅辑因宣布完成4亿元B+轮融资,而其在去年10月才刚刚完成4.5亿元B轮融资。截至发稿前,这家成立于2015年的生物医药企业已完成6轮融资,其中IDG资本连投6轮,礼来亚洲基金连投5轮,公司还获得了红杉中国、松禾资本等多家知名投资机构的支持。

博雅辑因以基因组编辑技术为基础,为多种遗传疾病和癌症加速药物研究以及开发创新疗法。创始人魏文胜是北京大学生命科学学院教授,他还担任北京大学生物医学前沿创新中心(BIOPIC)、北京未来基因诊断高精尖创新中心(ICG)及北大-清华生命科学联合中心(CLS)研究员以及北京大学基因组编辑研究中心主任等多项职务。

值得注意的是,今年1月18日,博雅辑因宣布“中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准其针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01的临床试验申请”,这是国内首个获批开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。

9月16日,基因和细胞治疗药物研发商瑞风生物完成数亿元A+轮融资,由元生创投领投。瑞风生物创始人之一梁峻彬曾任职于中科院广东省微生物研究所和深圳华大基因,他还是一位连续创业者,其联合创办的安诺优达基因科技,拥有自主研发的基因组测序和生物信息学技术。如今进入基因编辑领域,梁峻彬完成了对基因的从“读”到“改”。

“基因行业最底层的技术逻辑,就是核心分子生物学工具的发现、开发和迭代,本质上都是对人最根本的遗传密码的理解和应用。我们当时做基因检测,经常被问到一个问题,‘检测发现问题之后,你能解决么?’对于染色体异常和遗传病,我们只能非常遗憾地回答‘不能’,CRISPR技术的出现改写了这一答案。”梁峻彬说。

2019年,梁峻彬和中山大学生命科学学院教授黄军就强强联手,创立了瑞风生物,公司立足于基因编辑技术,涉足血液系统、眼科和其它系统,尤其在地中海贫血、眼科遗传病等疾病方向积累了开创性成果。

专注于创新生物技术投资的Cormorant一直看好基因编辑领域并在全球有广泛的布局,其创始人陈碧华认为,当前基因编辑领域已经发展到了“项目转化”为主要瓶颈和驱动力的阶段。

正如众人看到的那样,如今利用基因编辑技术对抗众多疾病的科研项目喜报不断,科学家们也在积极推动科研成果的产业化落地,VC/PE们开始排队进场……各方力量在基因编辑赛道上迈出的每一小步,终将推动人类在基因治疗上大跨步。

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