投资界（微信ID：pedaily2012）2月15日消息，近日，基因治疗企业Passage Bio完成A轮由奥博资本（OrbiMed Advisors）领投的1.155亿美元融资。Frazier Healthcare Partners、Versant Ventures、New Leaf Venture Partners、维梧资本和礼来亚洲基金参投。
据悉该公司将利用该笔资金将专注开发以腺相关病毒（AAV ）为载体的基因疗法，用来治疗由单基因缺陷引起的中枢神经系统（CNS）罕见病。
目前Passage Bio的五款候选药物组合中，其中两款最先进的基因疗法分别用于治疗GM1神经节苷脂病（GM1）以及额颞叶痴呆（FTD）。GM1是一种常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶β-半乳糖苷酶（GLB1）的失活突变引起，这是GM1神经节苷脂和硫酸角质素降解所必需的。婴儿型GM1是该疾病的最常见和严重形式，通常具有4个月大的步态异常和6个月的发育退化。FTD指中老年患者缓慢出现人格改变、言语障碍及行为异常的痴呆综合征。这些症状与影响额叶和颞叶皮质的神经变性的特征模式有关。在5-10％的FTD患者中，可以在编码颗粒体蛋白前体（一种普遍存在的溶酶体蛋白）的基因中鉴定致病性功能丧失突变。患者普遍表现为进行性病程，症状发作后平均存活8年。
Passage Bio的联合创始人兼临时首席执行官Stephen Squinto博士说：“Passage Bio的开发组合为改变罕见的单基因中枢神经系统疾病患者的生活提供了无与伦比的机会。我们期待在这个激动人心的治疗领域继续取得进展，并在2020年初将我们的GM1神经节苷脂病和额颞痴呆的牵头项目推进临床。”
