就在市场上传来基石药业同类首创靶向药艾伏尼布(ivosidenib)联合阿扎胞苷用于初治IDH1突变急性髓系白血病全球III期研究显示积极疗效之后,艾伏尼布又传来利好消息。
8月3日,基石药业宣布旗下新药艾伏尼布在中国的相关研究达到预期终点,中国国家药品监督管理局(NMPA)已受理艾伏尼布的新药上市申请(NDA),用于治疗携带易感异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的中国复发或难治性急性髓系白血病(R/R AML)患者。
艾伏尼布是中国*在此类患者中疗效明确且安全性良好的IDH1抑制剂,上市后将填补该领域靶向治疗的空白,为患者带来新的希望。据了解,这也是基石药业第四个递交新药上市申请的创新药。
有效应对国内急迫的临床需求
急性髓系白血病(AML)是成人中最常见的急性白血病,中国预计每年新发病例超过三万例。AML通常进展迅速,且大多数患者最终会对治疗产生耐药或复发,发展为复发性或难治性急性骨髓性白血病(R/R AML)。R/R AML的预后较差,五年生存率约为27%。其中大约6～10%的AML患者携带IDH1突变,体细胞IDH1突变会导致肿瘤代谢物2-HG的积累,损害造血干细胞向成熟干细胞的分化,促进肿瘤发生。伴随着人口老龄化,中国AML发病率呈逐年上升趋势。
艾伏尼布作为IDH1抑制剂,通过阻断IDH1突变体酶的活性,可促进AML细胞的分化,从而发挥抗肿瘤效应。 2018年,艾伏尼布在美国获FDA批准,用于治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病患者。艾伏尼布也是目前*一款获得美国FDA批准的针对携带IDH1易感突变的AML患者的靶向疗法。
基石药业同年获得艾伏尼布中国的商业化授权,并展开了注册研究CS3010-101,旨在评估艾伏尼布口服治疗携带易感IDH1突变的中国成人R/R AML患者的药代动力学特征、药效动力学特征、安全性和临床疗效。该项研究的最新结果显示,艾伏尼布对于中国R/R AML患者疗效明确、安全性可控,与全球研究人群中的疗效和安全性数据基本一致。
2020年,艾伏尼布被中国国家药品审评中心纳入“临床急需境外新药名单(第三批)”,获得快速通道审评审批资格。同时作为全球同类首创的强效、高选择性口服IDH1抑制剂,艾伏尼布以其明确的临床优势,入选了2020版《CSCO恶性血液病诊疗指南》。
CS3010-101研究主要研究者、中国医学科学院血液病医院王建祥教授表示,在AML治疗领域,正面临急迫的临床治疗需求,尤其是对于IDH1易感突变的R/R AML患者,目前国内尚无靶向治疗药物上市。期待艾伏尼布在中国早日获批上市,为急性髓系白血病患者带来新希望。”
就在昨天,艾伏尼布(ivosidenib)与化疗药物阿扎胞苷联合治疗先前未经治疗的IDH1突变急性髓系白血病(AML)成人患者的全球临床研究已经提前顺利结束,试验结果达到了全部的主要终点和关键次要终点。结合此次上市申请获受理,这意味着艾伏尼布将同时覆盖初诊和复发难治性成人AML,进一步扩大在急性髓系白血病这一治疗领域的市场覆盖。
值得注意的是,虽然艾伏尼布尚未在国内获批商业化,但已提前在药品可及性维度取得重大突破。就在前几天,艾伏尼布作为75种海外特药之一已经纳入北京普惠健康保险。近日,艾伏尼布又作为25种国内药品之一纳入海南乐城全球特药险,这意味着有更多的患者可以从中获益,大大提升了药品的可支付性。
多个同类首创有序上市
据基石药业首席医学官杨建新博士介绍,艾伏尼布是基石药业继普吉华®、泰吉华®和舒格利单抗后第四个递交新药上市申请的创新药,同时此次NDA的递交也是基石药业递交的第七项新药上市/扩展适应症申请。“我们会与NMPA密切协作,期待尽快把这款创新药带给中国患者。”
凭借“自研+引入”的开发模式,基石药业以肿瘤免疫治疗联合疗法为核心,聚焦同类首创/同类*候选药物开创了多个治疗领域的先河。目前已经建立了一条15种肿瘤候选药物组成的丰富产品管线,其中8款为自主研发,7款为引入或共同开发,涵盖了小分子、单抗、多抗及ADC等细分领域。
今年3月,该公司旗下的普吉华®和泰吉华®先后获批上市,分别用于治疗RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌,以及治疗携带PDGFRA外显子18突变(包括D842V突变)的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者,双双填补了所在治疗领域的空白。
其中,普吉华®是*个获批上市的选择性RET抑制剂,改变了国内RET融合阳性非小细胞肺癌的治疗标准;泰吉华®则是中国*按驱动基因获批的GIST治疗药物精准治疗靶向药物,推动了中国精准治疗的发展。目前这两款新药均已在国内顺利商业化。
作为自研药的代表,基石药业旗下肿瘤免疫治疗产品舒格利单抗(PD-L1)的新药上市申请已经于去年11月获得中国国家药品监督管理局受理,用于联合化疗一线治疗转移性鳞状和非鳞状NSCLC患者。该药在多个肿瘤中取得的临床数据均为同类*,显示其拥有的巨大市场潜力。最新的研究显示,该药对于III期非小细胞肺癌患者显著有效,成为全球*同时覆盖局部晚期/不可切除(III期)和转移性(Ⅳ期)非小细胞肺癌全人群的PD-1或PD-L1单抗。
值得一提的是,就在前几天,基石药业与合作伙伴泛生子联合开发的泰吉华®伴随诊断试剂盒也获得了国家药品监督管理局(NMPA)优先审批,成为*进入优先审批程序的国产伴随诊断试剂盒。
随着此次艾伏尼布上市申请获受理并纳入优先评审,若不出意外,艾伏尼布有望加速获批,届时,基石药业将再次在一个新的治疗领域开创先河。值得注意的是,今年上半年艾伏尼布获FDA优先审评用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-1(IDH1)突变的经治胆管癌患者,有望展现出更大的市场潜力。