联动社会各界资源，镁信健康助力罕见病诊疗的互联互通
两部委发文，这类药研发加速
日前，医保局 、卫健委联合发布《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》医保发〔2021〕28号，*次从国家层面明确了定点医疗机构和定点零售机构关于特药“双通道”支付标准的细则意见，提高谈判药品的可及性。
一般默认，对于临床价值高、患者急需、替代性不高的品种，纳入“双通道”管理的呼声和需求也较高。在地方上，执行较好的安徽六安市，共有124种纳入双通道管理，覆盖抗癌药、罕见病药、高致残性疾病药品等。
其中，罕见病由于病种多、每种疾病的患病人群少、市场需求少、研发成本高、临床试验难度高等原因，在没有可观利益驱动的情况下，很少有制药企业愿意投入巨大的成本去进行研发和生产，或者一旦研发成功，药企为回收成本，药品定价也非常昂贵，因此这些药被形象地称为“孤儿药”。
因此，随着近年来，医保对孤儿药的覆盖范围逐步扩大，尤其是今年不少地方将其纳入“双通道”管理，这或将被业内视为对孤儿药的利好，也会倒推药企加速对孤儿药的研发。
患者可及的历史困境
据美国食品与药物管理局（FDA）统计，全球已知的罕见病约有 7000多种，占人类疾病数量的10%，全球罕见病患者已超过2.5亿，而在中国，约有2000万左右罕见病患者。
在镁信健康举办的“爱不罕见 康付同行”发布会上，北京医学会罕见病分会候任主委、北京大学*医院主任医师袁云教授也表示，“我国缺少基于国际规则的罕见病疾病指南和共识，罕见病识别能力和诊治能力薄弱，希望各方从空间、人才梯队建设、设备、药品等方面保障罕见病学科的可持续发展，加强管理，提升诊治的可及性。”
此前，中国不断发布政策解决这一问题，如2018年开始罕见病药品纳入医保、开设审评审批绿色通道、成立中国罕见病联盟、发布罕见病诊疗指南等。2020年3月国务院再度颁布《关于深化医疗保障制度改革的意见》，明确提到2030年全面建成以基本医疗保障为主体、补充医疗保障、商业健康保险共同发展的多层次医疗保障制度体系，各方合力积极打通罕见病药物可及性的最后一公里。
但国家卫健委数据显示，当前我国患者自费支出比例占到了医疗市场规模50%左右，规模约1.2万亿元。因为孤儿药的受益人群较少，且医保基金承受能力有限，孤儿药面临着医院采购限制、医师处方限制、门诊报销限制、断药危机及分级诊疗政策不完善带来的阻力。
面对罕见病患者的用药保障困境，原人社部社会保险基金监管局局长、中国社会保险学会副会长唐霁松也指出，医疗保障制度改革的很多问题需要多措并举，多方参与。“一是进一步改进基本医疗保障制度，二是大力发展商业健康保险对基本医保的补充作用，三是积极倡导和支持慈善等社会力量开展医疗救助，做好对基本医疗保障制度的有效补充。”
打通“最后一公里”
在具体实施过程中，如何链接药企与保险机构，也成了当下一个需要解决的问题。上海市卫生和健康发展研究中心主任金春林表示：“近年来，随着国家出台的一系列政策，我国罕见病诊疗体系建设的逐步完善。依靠社会各界资源，多方共付，构建多层次的罕见病社会保障机制至关重要。” 在这方面，镁信健康通过联动社会各界资源，切实地为罕见病患者解决医疗支付难题。
据了解，镁信健康为了在给患者提供的服务时，可以兼顾合理利用医疗资源以及有效控制医疗费用，自2017年诞生以来，已经构建起了涵盖患者服务、商保服务以及药企服务的多元化业务体系。
就如镁信健康CEO张小栋在成立“康付·四叶草罕见病关爱中心”的会上演讲中所提到：“我们将积极助力罕见病诊疗的互联互通，打通保险、医疗、制药在罕见病方面的信息“孤岛”，为夯实罕见病多方共付模式贡献镁信健康的力量。”
以前文提到的国谈药品“双通道”落地为例，这一模式的承接方绝大多数情况下就是各地的DTP药房，随着国家药品价格谈判，将不少抗癌药、罕见病药纳入医保，DTP药房被众多罕见病药企哄抢。
药康付作为镁信健康旗下创新医疗支付及患者福利平台，DTP药房网络遍布400多个城市，此前已经与武田、罗氏、再鼎等50多家药企达成了合作。据公开资料显示，镁信健康这一平台，累计为患者节省超过10亿元医疗费用。
而在为患者解决支付难题之外，以更低成本、更便捷地享受到前沿的药品和医疗服务，镁信健康也在从多方面积极关爱罕见病患者。
5月31日，镁信健康接连发布了一系列动作：宣布成立罕见“康付·四叶草罕见病关爱中心”，以支付为中心，联动行业生态伙伴，为罕见病患者提供全方位的服务保障：设立罕见病专项基金，减轻患者经济负担；创新商业健康保险，增加罕见病药品保障；携手全国罕见病诊疗中心，搭建多学科及远程问诊体系；还有疾病科普、患者关爱、精准监测、早筛指导、心理咨询辅导、海外特许药物引进等等，多维度聚焦罕见病难题，以创新支付整体解决方案构建罕见病患者的保障体系。
据了解，镁信健康药康付罕见病整体解决方案，将发起康付·四叶草罕见病关爱计划，围绕商业健康险产品创新、城市普惠保险目录拓展、创新支付及患者服务、慈善基金捐赠等内容，为罕见病患者提供更全方位的服务保障。
镁信健康健康险事业部总经理杨溯还表示，“以广覆盖产品为基础，以特定产品为延伸，将成为罕见病解决方案的重要思路。”因此，在商业健康险产品创新层面，镁信健康携手中再、太平养老共同创新，合作升级学平险，在原学平险涵盖保障的基础上，遴选学生高发恶性肿瘤、罕见病及特定慢性疾病（糖尿病），补充恶性肿瘤特药、罕见病用药及慢病等多重保障。
对此，蔻德罕见病中心创始人黄如方表示，罕见病的发展需要来自行业内不同利益相关方联合推动，“我们希望能够和镁信健康在推进罕见病关爱中心发展的过程中，通过多方协作，帮助罕见病患者提升医治、用药的可及性和便利性，推动整个罕见病治疗领域良性发展。”
此外，患者面临的经济压力固然是*要素，但其长期以来受到的心理压力也不可忽视，镁信健康注意到了这一点。因此，在六一儿童节前夕，镁信健康还邀请了20个罕见病患儿家庭游玩迪士尼，并为其安排心理辅导课程疏解心理压力，提供从经济到心理健康的全方位帮助。
当前，中国罕见病发展正处于高速爆发时期，仅仅依靠药企或者医保支持又或者金融保险，是无法真正解决患者可及问题的。
正如张小栋所说，“解决罕见病难题，需要从政策设计、医疗服务提升、药品供给保障、医疗支付创新、公益帮扶等方面综合着力。”有药企负责人也曾表示，在未来的患者治疗中，需要多方合作，以镁信健康的“互联网+医+药+险”一体化的生态模式为例，这将会成为未来一个常态化的模式，进一步提升医疗可及性，更快地推进中国罕见病打通最后一公里。
转载媒体：赛柏蓝