基因编辑,是指对有机体进行精准改造,从而修改与疾病有关的基因,多被用于治疗与遗传有关的罕见病及癌症等。
弗若斯特沙利文数据显示,2016-2020年间,全球基因治疗市场规模从 0.5 亿美元增长至 20.75 亿美元,年复合增长率为 153.3%,预计到 2025 年,市场规模将达到 305.39 亿美元。
作为基因治疗的前沿技术,基因编辑应用前景广阔,市场一片蓝海,是各国争夺的产业重点之一。但现实是我国目前具有原始创新能力的基因编辑企业极少,一方面是核心专利被西方国家垄断,二是下游产品创新能力落后于欧美。
尽管如此,据智药局监测,中国基因编辑初创公司已有 50 家,它们前仆后继,正在该赛道上打上中国印记。
01 总体概况
整体上看,基因编辑初创企业沿海布局、区域集聚特征明显,与此前统计的ADC、核药初创相同,主要集中在我国长三角、京津翼、大湾区和成渝双城四大经济圈。
其中,长三角最为突出,共有30 家,占比为 60%,该区域是我国生物医药的排头兵,经济发达,高校众多,人才富集,且在上海的辐射下,产业链完善。
从单一城市来看,上海和苏州数量最多,分别有 13家、9 家,北京次之,有 8 家。
上海以辉大基因、邦耀生物为代表;苏州以新芽基因、齐禾生科为代表;北京以博雅基因为代表。
其中博雅基因值得一提,由北京大学生命科学学院魏文胜教授在 2015 年创立,专注于让基因编辑技术向临床转化,是我国基因编辑领军企业。其用于治疗地中海贫血的药物,是目前国内*获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑药物。
根据创始人/团队的不同背景,中国基因编辑初创企业主要有以下 5 类:
药企高管创业、资深药企专家、知名药企孵化、高校/研究所转化和海归博士。
其中,高校/研究所转化最为突出,共16 家,其次是药企高管创业和海归博士最为突出,各有12 家、 10 家。
从主要技术来看,基因编辑和细胞治疗交叉特征显著,例如,成立于2021年的艾凯生物就致力于应用iPSC、基因编辑、干细胞分化等前沿技术革新肿瘤免疫治疗与再生医学治疗,为患者提供通用、有效、可负担的细胞治疗药品。
从应用领域来看,目前我国基因编辑主要被用于生物医药领域,少量涉及农业,成立于 2017 年的未米生物,就是一家专注于基因编辑和生物育种技术创新研发的高新技术企业。
02 2021年为创业高峰
从成立时间上看,上述公司主要集中在 2018-2021 年这个时间段。其中,在 2021 年迎来了一波创业潮,共有 17 家公司成立。
到了 2022 年成立时间大幅度减少,仅有 2 家。
2020 年,默克宣布两项CRISPR基因编辑技术专利已在美国获得批准;同年,CRISPR/Cas9基因剪刀,一举获得诺贝尔化学奖;2021 年,北京、上海、天津、广州、深圳等多地政府发布政策,支持细胞治疗、基因治疗、基因编辑的发展,诸多因素直接或间接地刺激了多个海归专家回国创业。
以新芽基因、艾凯生物和鲲石生物为代表,其创始人就选择在这个阶段归国,将研究成果转化为公司。
此外,也有许多高校/研究所积极相应政策,创立公司,例如西湖云谷智药和分子智力。值得一提的是,他们还将人工智能技术应用到了基因编辑探索中。
从已披露的融资轮次来看,投早投小特征显著,天使轮和A轮占比最高,各有 12 家、18 家,总占比超 50%,也就是说中国基因编辑初创企业整体处于平台搭建、项目临床前开发早期阶段。
到达C轮以及后期的企业数量较少(排除战略融资企业),仅 3 家。
上述企业只有一家公司走到了D轮,那就是微远基因,成立于 2018 年,为深圳微远医疗科技有限公司旗下分公司,拥有两大核心技术平台:基因编辑技术(crispr)的快速诊断平台与二代高通量测序(ngs)平台。
从已披露投资金额看,投高特征显著,比如锐正基因成立仅 2 个月,就获得了数千万美元的种子启动资金。
03 展望未来
从CAR-T,到mRNA,再到基因编辑,全球生物医药赛道正在进入小分子化学药,大分子生物药,以及 CGT (Cell and general therapy, CGT)共同发展的新时期。
基因编辑作为人类历史上的重大范式转变,对未来的影响*颠覆性,这一点体生物医药上更为明显,其已在癌症、艾滋病和遗传病等疾病治疗上展现出巨大的应用潜力。
但同时,基因编辑是前景与争议并行,存在的脱靶、基因污染、物种保护、伦理等诸多问题亟待解决。
对此,除了科学家潜心研发,不断革新技术,将基因编辑的安全风险降至*外,也需要包括监管、资本在内社会力量的群策群力。